La ricerca scientifica nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare ha comportato lo sviluppo di terapie innovative, definite anche terapie avanzate. Questo settore emergente della biomedicina offre nuove opportunità per il trattamento di diverse malattie.
Facendo riferimento al regolamento 1394/2007 CE e alla Direttiva 2001/83 CE, i medicinali per terapie innovative possono essere classificati in quattro gruppi principali:
- · Medicinali di terapia genica: contenenti geni che portano ad un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. Funzionano attraverso l’inserimento di DNA “ricombinante” (una sequenza di DNA ottenuta in vitro dalla combinazione di materiale genetico di origini differenti) nell’organismo, di solito per il trattamento di una varietà di malattie, tra cui malattie genetiche, cancro o malattie a lunga prognosi.
- · Medicinali di terapia cellulare somatica: contenenti cellule o tessuti che sono stati manipolati per cambiare le loro caratteristiche biologiche. Possono essere utilizzati per curare, diagnosticare o prevenire le malattie.
- · Medicinali di ingegneria tessutale: i quali contengono cellule o tessuti che sono stati modificati in modo da poter essere utilizzati per riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani;
- · Medicinali di terapia avanzata combinati: che contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale. Un esempio sono le cellule fatte crescere su matrici biodegradabili o supporti sintetici. I prodotti per le terapie innovative sono medicinali biologici. Di conseguenza, lo scopo principale delle norme relative alla loro produzione, distribuzione ed utilizzazione deve essere quello di tutelare la salute pubblica.
L’obiettivo delle terapie innovative è di ottenere trattamenti specifici per il singolo paziente.
Le biotecnologie hanno reso disponibili farmaci che, con la loro azione mirata, possono bloccare, ripristinare o correggere anomalie genetiche (causa di patologie) con importanti effetti terapeutici.
Ad oggi sono disponibili farmaci biologici contro malattie autoimmuni (per esempio lupus, artrite reumatoide, psoriasi), malattie infiammatorie croniche dell’intestino (quali il morbo di Crohn e la rettocolite ulcerosa) e alcuni tipi di tumore (soprattutto quelli della mammella, del fegato, del rene e del colon).
La principale differenza nell’utilizzo del farmaco tradizionale e quello derivante da terapie innovative è che quello tradizionale è in molti casi somministrabile per qualsiasi via. (orale, respiratoria, attraverso iniezione). Il farmaco biologico si utilizza per via parenterale, sottocutanea o endovenosa, attraverso iniezioni, in ambiente ospedaliero.
Il punto di forza delle terapie innovative è la capacità di riprodurre in maniera estremamente precisa grandi quantità di molecole biologiche (es. anticorpi o proteine) mirate nei confronti di bersagli specifici di ogni malattia e che non coinvolgono l’intero organismo, a differenza di quanto avviene con l’utilizzo dei farmaci tradizionali.
Le terapie innovative stanno profondamente trasformando la scienza medica in una scienza di precisione. Capace di fornire risposte più mirate ed efficaci ai bisogni di salute dei singoli individui, riduce gli effetti collaterali.
L’evoluzione tecnologica in questo ambito sta facendo passi enormi con l’attesa di grandi benefici dal punto di vista terapeutico.
Negli ultimi anni le agenzie regolatorie hanno introdotto strumenti e percorsi mirati ad agevolare il processo di ricerca e sviluppo di farmaci ad alto grado di innovatività ed elevato impatto sulla salute dei pazienti e sui sistemi sanitari.
Così sta cambiando non solo il modo di fare ricerca e sviluppo. Ma inevitabilmente anche il sistema di produzione e distribuzione delle nuove terapie nonché le modalità in cui le cure vengono erogate.
La produzione dei farmaci per terapie avanzate è aumentata negli ultimi anni, posizionando l’Italia al secondo posto in Europa, dopo la Germania.
Nonostante l’investimento delle aziende farmaceutiche per incrementare la produzione di medicinali per le terapie innovative, vi sono però ancora numerose sfide in ambito regolatorio e normativo e della ricerca clinica, ormai consolidata per lo sviluppo dei farmaci tradizionali.
Giuseppina Fortunato | Senior Consultant
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